Lék Skyclarys nebyl schválen pro úhradu na recept - podněty, otázky a odpovědi k úhradě léčby FA

Zde v samostatném souboru můžete najít odpovědi na různé otázky týkající se prvního léku Skyclarys, souvisejících studií a připomínek poradního orgánu Ministerstva zdravotnictví. 

Žádost o zařazení prvního léku na Friedreichovu ataxii – Skyclarys (omaveloxolon) - mezi běžně dostupné léky na předpis byla zamítnuta.

Ačkoliv Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) doporučil lék ke schválení, Poradnírgán Ministerstva zdravotnictví rozhodl opačně. Důvody zamítnutí podle Závazného stanoviska MZČR:

• Nejsou k dispozici data z reálné klinické praxe nad rámec tříletého sledování, která by potvrdila, že účinek pozorovaný ve studii je přenositelný do běžné terapeutické praxe. 
• Chybí analýza nákladové efektivity.
• Nebyla sjednána dohoda o tzv. risk-sharing modelu, který by chránil zdravotní rozpočty před neefektivními výdaji.
• Cena léku je extrémně vysoká a poskytnutá sleva byla označena jako nedostatečná – zejména s ohledem na nejistý dlouhodobý přínos léčby a předpoklad celoživotního užívání.

Novou žádost lze podat až za rok.

Pro nás všechny je to zdrcující zpráva. Cítíme frustraci, zklamání a bezmoc. Udělali jsme maximum – věřili jsme, že se podaří otevřít cestu ke standardní dostupnosti léčby pro všechny pacienty.

Jedinou možností nadále zůstává individuální žádost o výjimečnou úhradu podle §16 zákona. Ta ale platí vždy jen na tři měsíce, bez jistoty pokračování léčby. Navíc velké části pacientů nebyl lék na výjimečnou úhradu schválen.