OMAVELOXOLON
„Omaveloxolon je experimentální, perorální, jednou denně podávaný aktivátor Nrf2, transkripčního faktoru, který indukuje molekulární dráhy, které obnovením mitochondriálních funkcí, snížením oxidačního stresu a zvyšuje se produkce energie (ATP) v buňkách a omezuje se progrese zániku buněk.
FDA udělila omaveloxolonu označení Orphan Drug (lék pro vzácné onemocnění) a "Fast Track" (zrychlené posuzování) pro léčbu Friedreichovy ataxie. Evropská komise udělila omaveloxonu označení "lék pro vzácná onemocnění" v Evropě pro léčbu Friedreichovy ataxie.“
https://www.businesswire.com/.../Reata-Pharmaceuticals...
https://friedreichsataxianews.com/.../reata-begins.../...
Zdroj: Šťovíčková L.; Omaveloxon [online]; Facebook: Friedreich´s ataxia; zveřejněno 9. února 2022
Postup při schválení nového léku (PDF)
Vedle Omaveloxolonu směřují do závěrečných testovacích a schvalovacích fází i další léky. A i ty přinášejí velkou naději. Například vatiquinon, nikotinamid, MIN-102, ale např. se testuje i lék původně určený pro léčbu lupénky a roztroušené sklerózy – dimethyl fumarát a další léčiva.
Velmi se rozvíjí také genová terapie. Ani ta zatím nebude schopná obnovit již zaniklé buňky, ale umožní opravit DNA v existujících buňkách natolik, že dojde k produkci frataxinu nejméně na úrovni zdravých přenašečů pro toto onemocnění. Zatím je tato terapie ve velmi počáteční fázi, ale díky zjm. americké alianci FARA postupuje výzkum velmi intenzivně kupředu. První klinickou studii nyní ve fázi I klinického výzkumu zahájila společnost Lexeo.
Od terapií v dnešní době sice nelze očekávat regeneraci již trvale poškozených a zaniklých buněk, ale obrovským přínosem bude významné zpomalení progrese, zlepšení tvorby energie a očekáváme tak dokonce i částečně zlepšení zdravotního stavu pacientů.
Zdroje: FARA (www.curefa.org); Šťovíčková L.
Informace k další „vlaštovce“ mezi léky: