Nová proteinová terapie míří v USA k urychlenému schválení

Nový lék na Friedreichovu ataxii nomlabofusp směřuje v USA ke schválení. Proteinová substituční terapie získala status průlomové léčby od FDA

Zdroj: friedreichsataxianews.com

Na lék, který by dokázal plně uzdravit člověka, který se potýká s Friedreichovou ataxií, si musíme ještě počkat, ale každý posun v léčbě, která by nejen naším pacientům život urychlila, vítáme. Jednou z takových zpráv je i tento článek, jehož volný překlad vám předkládáme.

Společnost Larimar Therapeutics je na dobré cestě zrychleného schválení léku nomlabofusp, což je proteinová substituční terapie pro Friedreichovu ataxii (FA). Zrychlené schválení umožňuje dostat lék k pacientům dříve. Pokud vše půjde dobře, cílem je, aby byl nomlabofusp komerčně dostupný v USA v první polovině roku 2027.

Nomlabofusp má zvýšit hladinu frataxinu v buňkách

Klinická studie ukázala, že lék je schopen dosáhnout zvýšení hladiny frataxinu v kožních buňkách pacientů s FA. Všech 10 hodnotitelných pacientů dosáhlo hladiny frataxinu v rozmezí typickém pro nositele mutace FA — tedy pro lidi, kteří genetickou mutaci mají, mohou ji předat svým dětem, ale sami nemají příznaky onemocnění. Tyto změny byly doprovázeny zlepšením v řadě funkčních ukazatelů, jako je například snížení únavy.

Společnost také oznámila, že FDA udělila nomlabofuspu status „Breakthrough Therapy“ (průlomová léčba).

Tento status získávají léky určené k léčbě závažných onemocnění, které již v raných klinických studiích prokázaly slibné výsledky. Cílem je urychlit vývoj a schvalování důležitých nových terapií. Podle Rustyho Claytona, certifikovaného dětského pneumologa a hlavního lékaře společnosti Larimar, platí, že „udělení statusu průlomové terapie podtrhuje, že FDA si uvědomuje vysokou nenaplněnou potřebu léčby a potenciál nomlabofuspu přinést významné zlepšení oproti dostupné terapii."

Další kroky a možné zrychlené schválení

Larimar očekává, že kompletní data z otevřené studie budou k dispozici v následujících měsících. Na jejich základě chce podat žádost o zrychlené schválení. Tento typ podmíněného schválení umožňuje FDA uvést léčbu na trh na základě raných klinických dat, pokud naznačují pravděpodobný přínos pro pacienty.

FDA ve své nedávné zpětné vazbě potvrdila, že je ochotna považovat zvýšení hladiny frataxinu za jeden z podkladů pro zrychlené schválení.

Zrychlené schválení by vyžadovalo další klinické studie

Pokud FDA nomlabofusp zrychleně schválí, bude muset společnost Larimar provést další klinické studie, které prokážou skutečný klinický přínos léčby. Dlouhodobé schválení bude záviset na jejich výsledcích.

Za pacientskou organizaci Frieda zatím nemůžeme mluvit o naději na úplné uzdravení. Výzkum postupuje krok za krokem a každý nový lék musí projít dlouhou cestu ověřování, než se ukáže, jaký skutečný přínos může mít pro život pacientů. Přesto platí, že každá naděje na zlepšení může být pro lidi s Friedreichovou ataxií velkým povzbuzením – posunem, který může znamenat více stability, energie, svobody a samostatnosti v každodenním životě.

O dalším vývoji této léčby i o dalších výzkumných směrech budeme na stránkách Friedy průběžně informovat.