První genová terapie pro FA s průlomovým statusem FDA

Milí partneři v oblasti advokacie a členové komunity FA,

s potěšením vám oznamujeme, že přípravku LX2006, naší experimentální genové terapii pro kardiomyopatii spojenou s Friedreichovou ataxií, byla udělena označení Breakthrough Therapy (Průlomová terapie) od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). LX2006 byl rovněž vybrán k účasti v pilotním programu FDA pro vývoj a připravenost v oblasti chemie, výroby a kontroly (CDRP).

Celou tiskovou zprávu najdete zde na webu společnosti Lexeo.

Hlavní body zprávy:

• FDA udělil přípravku LX2006 označení Breakthrough Therapy na základě klinických důkazů týkajících se kardiálních i neurologických ukazatelů Friedreichovy ataxie (FA). Toto označení má urychlit vývoj a schvalování léčiv, která cílí na závažná nebo život ohrožující onemocnění, a kde předběžné klinické důkazy naznačují významné zlepšení oproti dostupným alternativám.

• Označení odráží sílu dosud získaných klinických dat o LX2006. Průběžná data ukázala klinicky významná zlepšení kardiálních biomarkerů i funkčních měření v oblasti kardiologie i neurologie, a zvýšenou expresi frataxinu u všech účastníků, kterým byly provedeny srdeční biopsie tři měsíce po léčbě.

• LX2006 byl také zařazen do CDRP programu FDA, který usnadňuje rychlejší vývoj výroby slibných experimentálních terapií s cílem umožnit dřívější přístup pacientů k léčbě v oblastech s nenaplněnými potřebami.

• Lexeo aktuálně provádí prospektivní observační studii CLARITY-FA, která bude sloužit jako externí kontrolní rameno pro registrační klinickou studii. Registrační studie s LX2006 jako intervenčním léčivem by měla být zahájena začátkem roku 2026.